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CRISPR/Cas9的应用及脱靶效应研究进展
引用本文:郑武,谷峰.CRISPR/Cas9的应用及脱靶效应研究进展[J].遗传,2015,37(10):1003-1010.
作者姓名:郑武  谷峰
作者单位:温州医科大学附属眼视光医院,眼视光学和视觉科学国家重点实验室培育基地,卫生部视觉科学研究重点实验室,温州 325027
基金项目:国家重点基础研究发展计划(973计划)项目(编号:2013CB967502),国家自然科学基金项目(编号:81201181/H1818),浙江省卫生厅省部共建项目(编号:WKJ2013-2-023)和温州医科大学人才启动项目(编号:QTJ 12011 和KYQD141106)资助
摘    要:CRISPR/Cas9基因编辑技术在生命科学领域掀起了一场全新的技术革命,该技术可以对基因组特定位点进行靶向编辑,包括缺失、插入、修复等。CRISPR/Cas9比锌指核酸酶 (ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)技术更易于操作,而且更高效。CRISPR/Cas9系统中的向导RNA(Single guide RNA, sgRNA)是一段与目标DNA片段匹配的RNA序列,指导Cas9蛋白对基因组进行识别。研究发现,设计的sgRNA会与非靶点DNA序列错配,引入非预期的基因突变,即脱靶效应(Off-target effects)。脱靶效应严重制约了CRISPR/Cas9基因编辑技术的广泛应用。为了避免脱靶效应,研究者对影响脱靶效应的因素进行了系统研究并提出了许多降低脱靶效应的方法。文章总结了CRISPR/Cas9系统的应用及脱靶效应研究进展,以期为相关领域的工作提供参考。

关 键 词:基因组编辑    CRISPR/Cas9    脱靶效应    向导RNA  
收稿时间:2015-02-09

Progress of application and off-target effects of CRISPR/Cas9
Institution:State Key Laboratory Cultivating Base of Optometry and Visual Science, Key Laboratory of Vision Science, Ministry of Health, The Eye Hospital of Wenzhou Medical University, Wenzhou 325027 China
Abstract:
Keywords:genome editing  CRISPR/Cas9  off-target effects  sgRNA  
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