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| 基因治疗慢病毒载体的转导增强策略* | |
| 作者姓名： | 赵晓煜 徐祺玲 赵晓东 安云飞 |
| 作者单位： | 1 重庆医科大学附属儿童医院 重庆 4000142 儿童感染免疫重庆市重点实验室 重庆 4000143 儿童发育疾病研究教育部重点实验室 重庆 4000144 国家儿童健康与疾病临床医学研究中心(重庆) 重庆 4000145 儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地 重庆 400014 |
| 基金项目： | * 重庆市科技计划资助项目(cstc2018jscx-msybX0005) |
| 摘 要： | 基于慢病毒载体的体外基因治疗已在临床试验中取得良好的效果,有望治愈一些造血系统的单基因遗传病。通过提高靶细胞转导效率和减少转导中病毒载体量,基因治疗有效性、安全性和成本都可以得到改善。不同包膜糖蛋白伪型慢病毒载体通过与细胞膜表面的不同受体结合,促进病毒黏附和入胞,增强不同靶细胞的病毒转导效率。此外病毒转导增强剂可以在病毒进入细胞过程或进入后发挥作用,在提高转导效率的同时使靶转导基因在体内长期稳定表达。通过对这两类方法的总结回顾,旨在为慢病毒载体的转导效率提供新的优化策略,使基因治疗得到更广泛的应用。 |
| 关 键 词： | 基因治疗 转导效率 慢病毒载体 包膜糖蛋白 病毒转导增强剂 |
| 收稿时间： | 2021-04-22 |
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