| 促通读药物的作用机制与临床应用 |
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| 作者姓名： | 付洋 舒在悦 顾鸣敏 |
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| 作者单位： | 上海交通大学医学院,上海 200025 |
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| 基金项目： | 国家自然科学基金项目(编号：30470951,31071107,31571295)资助[Supported by the National Natural Science of China (Nos; 30470951,31071107,31571295)] |
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| 摘 要： | 据统计,全球有近1/10的遗传病由无义突变(Nonsense mutation)所致。无义突变通常导致翻译提前终止,生成截短的、无功能的蛋白质。近年来,促通读药物在无义突变所致遗传病的治疗方面取得了明显进展。然而,由于翻译终止的机制仍不甚明了,因此促通读药物的机制研究和临床应用面临着新的挑战。本文主要探讨了促通读药物治疗无义突变所致遗传病的作用机制,以及促通读药物在临床应用方面的研究进展、存在的问题及应对策略。
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| 关 键 词： | 遗传病 无义突变 促通读药物 作用机制 临床应用 |
| 收稿时间： | 2015-12-24 |
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