阿扎胞苷单药或联合HAG方案在骨髓增生异常综合征中的临床观察

摘要 目的：探究阿扎胞苷（Azacitidine,AZA）单药或联合HAG方案治疗骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndromes,MDS）的临床疗效及安全性。方法：回顾性分析49例MDS患者的临床资料,根据治疗方法不同分为支持治疗组和含AZA组（单药或联合HAG方案）,统计分析患者的临床疗效及不良反应情况。结果：支持治疗组的总有效率（Overall response rate,ORR）为30.00 %（6/20）,包括0例完全缓解（Complete remission,CR）,1例骨髓完全缓解（Marrow complete remission,mCR）,2例部分缓解（Partial remission,PR）, 3例血液学改善（Hematological improvement,HI）。含AZA组的ORR为65.52 %,包括8例CR、2例mCR、4例PR、5例HI。其中单药组的ORR为46.67 %, 包括2例CR、1例mCR、2例PR、2例HI;联合组的ORR为85.71 %,包括6例CR、1例mCR、2例PR、3例HI。与支持治疗组相比,含AZA组的完全缓解率（CR+mCR）及ORR显著增高,差异有统计学意义（P＜0.05）。患者最常见的不良反应是III-IV级骨髓抑制（18/29）及继发感染（10/29）,且随着疗程数的增加不良事件逐渐减少。含AZA组患者的中位总生存（Overall survival,OS）时间及中位无进展生存时间（Progression-free survival,PFS）时间显著延长（P＜0.05）。结论：该小系列研究的初步结果表明,与支持治疗相比,AZA单药或联合HAG方案治疗MDS有更高的治疗反应,可延长患者总生存期,患者有良好的耐受性,且联合治疗方案可能有更好的疗效。

Clinical Observation of Azacitidine or Combined with HAG Regimen in Myelodysplastic Syndrome