CRISPR-Cas9技术在干细胞中的应用

成簇规律间隔短回文重复序列系统(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,associated RNA guided endonuclease Cas9(CRISPR-Cas9)是细菌或古细菌在长期演化过程中形成的抵御外来遗传物质的一种获得性免疫防御机制,其中II型CRISPR-Cas系统依赖Cas9核酸内切酶靶向剪切外源DNA。Cas9内切酶在向导RNA的指导下靶向性地剪切特定基因位点,已被广泛应用在不同种属的基因编辑研究中。利用CRISPR-Cas9基因编辑系统的优势,结合现有干细胞研究技术,在小鼠、大鼠,甚至灵长类动物的功能基因组研究中,可以大幅提高各种基因修饰动物的获得效率,缩短获得的时间,从而快捷有效地研究基因功能;同时,可以建立包括灵长类疾病模型在内的多种动物疾病模型,促进生物医学的发展,造福人类。     

造血干细胞及其应用研究进展

造血干细胞(hematopoietic stem cells, HSCs)是一类多能干细胞,位于特殊的造血微环境,主要存在于骨髓中。其能自我更新和多向分化为各种功能的血细胞,维持血液系统的建立和动态平衡。造血干细胞的这些重要特性以及造血干细胞移植在临床上的广泛应用,结合基因治疗和基因编辑技术的进步,使得基于造血干细胞治疗多种血液疾病和免疫疾病的基因治疗研究在近年来取得了很大的进展。该文将从造血干细胞生物学特征、来源、造血干细胞微环境的基础研究,以及造血干细胞基因治疗、自体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血等方面的临床研究和应用进展进行综述。