人iPS细胞和人ES细胞的研究及实用化

从首次报道算起不过一年半的时间iPS细胞制品就在市场上出现了。 美国已经批准人ES进入临床试验，日本的政策有所放宽。 为了利用迄今谜团甚多的iPS细胞和ES细胞，基础研究是必要的。     

中美临床试验协调员工作现状比较分析

通过查阅有关CRC的文献资料，并结合笔者在美国参加的CRC培训、参与的美国临床试验过程，以期对我国临床试验未来的发展有些许启示作用。     

IND综合评价的逻辑结构及成药性评价

基于各学科信息作出安全性、有效性和质量可控性方面的综合评价是新药研究评价的灵魂，是一个多学科、多组织参与的综合决策过程。根据新药评价研究的实际工作经验，介绍一个新药临床试验综合评价的逻辑性、结构性的工作思考模式，有助于将不同专业的技术信息和技术结论有机整合，作出科学决策。     

“虚拟制药”公司

合同研究机构（CROs）已经被各种规模的企业用于加强自身的药物开发、研究和发展（R＆D）项目。外包因素的概念首先被公司用于执行临床试验。目前，外包概念的价值链已经从临床实验上升到作用靶发现和验证。现在，外包已经适用于药物研究开发涉及的方方面面，从而导致在最近数年内“虚拟制药”公司的创生。     

基因治疗在临床应用中的研究进展

20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。     

甲型H1N1流感病毒裂解疫苗的免疫原性和安全性

目的评价甲型H1N1流感病毒裂解疫苗(简称甲型H1N1流感疫苗)的免疫原性和安全性。方法按照随机、双盲、安慰剂对照的原则,采用0、21天免疫程序,选择3岁及3岁以上健康者1 202人。分组为3~11岁、12~17岁、≥60岁组,按照人数基本为1∶1的比例随机分别接种7.5μg和15.0μg甲型H1N1流感疫苗;18~59岁组按照人数基本为1∶1∶1的比例随机分别接种7.5μg、15.0μg甲型H1N1流感疫苗和安慰剂对照。观察各组接种后的不良反应率以及免疫前后血凝抑制(HI)抗体阳转率、保护率、GMT水平和平均增长倍数。结果受试对象的安全性结果显示7.5μg和15.0μg组不良反应发生率分别为8.74%(48/549)和13.88%(74/533),其中Ⅱ级反应率分别为0.36%(2/549)和1.13%(6/533),未观察到Ⅲ级及以上不良反应和其他异常反应及严重不良事件。2剂接种未见不良反应叠加现象。7.5μg或15.0μg试验疫苗首剂免疫后,血清抗体阳性率分别为85.13%(395/464)和90.77%(413/455),保护率分别为85.56%(397/464)和91.43%(416/455),抗体GMT较免疫前分别增长36.1倍和52.6倍。2剂免疫后,血清抗体阳性率分别是97.84%(454/464)和99.12%(451/455),保护率分别是98.06%(455/464)和9 9.56%(453/455),抗体GMT较免疫前分别增长63.3倍和96.0倍。4个年龄组(3~11岁、12~17岁、18~59岁及≥60岁年龄组)7.5μg和15.0μg组HI抗体阳性率和保护率均大于70%,GMT较免疫前均增长2.5倍以上,结果显示7.5μg和15.0μg甲型H1N1流感疫苗接种1剂后抗体水平已达到研究方案中设定的预期标准,免疫2剂后抗体阳性率和抗体水平明显提高。结论临床试验表明甲型H1N1流感疫苗具有良好的安全性和免疫原性,且接种1剂15.0μg甲型H1N1流感疫苗,即可在3岁和3岁以上人群中产生良好的免疫效果。     

2015 年 9 月美国、欧盟和日本新批准药物概述

2015 年 9 月,美国、欧盟和日本共批准 46 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。 本文对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。     

2015 年 11 月美国、欧盟和日本新批准药物概述

2015 年 11 月,美国、欧盟和日本共批准 36 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。 对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。