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文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类,总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状,分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用,进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性,对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。  相似文献   
2.
传统化学制药及新化学药品数量在逐年下降,而生物技术药物已成为当今最活跃和发展最迅速的领域。随着生物技术研究的深入,与人、畜疾病发展相关的生物制药产业有着突破性进展。本文从生物制药的概念出发,阐述了抗肿瘤药物、单克隆抗体、仿生药物及孤儿药物的发展现状.对我国生物制药产业的发展趋势进行简要综述,旨在为科研领域及产品开发提供理论参考.推进生物类新药的研制与开发。  相似文献   
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