免疫细胞疗法产业发展态势和发展建议

免疫疗法已被成功应用于多种肿瘤的治疗,显著提高患者的生存质量。免疫细胞疗法是当前免疫疗法研发的重点方向之一。免疫细胞疗法发展历经了由非特异性免疫到无差别化特异性免疫,再到差别化特异性免疫的发展阶段。免疫细胞疗法已有多个产品获批上市,产业体系初步成型,主要包括疗法/药物研发和相关服务/器材供应。通过梳理国内外免疫细胞疗法产业发展态势,分析免疫细胞疗法发展的技术瓶颈,找出我国发展该产业存在的主要问题,并提出发展建议,为我国发展免疫细胞疗法产业提供参考。     

我国核酸药物市场分析及对策建议

近年来,因兼具基因修饰和传统药物的双重特点,核酸药物已逐渐成为精准生物医学和疾病治疗的热点。为进一步推动我国核酸药物行业创新发展,采用定量分析和定性分析相结合的方法,对国内外核酸药物获批/授权、市场和研发情况进行分析,揭示全球ASO、siRNA、RNA aptamer及mRNA等四大类核酸药物的产业发展态势,系统梳理我国支持核酸药物创新发展的政策与措施,明确未来的技术主攻方向和应用潜力。面对国内基因治疗的迫切需求及核酸药物创制的严峻形势,研究提出推动源头创新、完善成果转移转化机制和营造良好竞争环境等对策建议。     

中国抗体药物产业现状与发展前景

我国抗体药物起步晚,研发与生产技术与国际水平相比尚有一定的差距,但我国抗体药物产业发展迅速,国家政策支持以及研发投入力度较大,目前已取得一定的成果,市场潜力巨大。根据近年来国内相关文献报道以及CFDA、CDE网站的数据库,对我国抗体药物的上市、注册、审批情况以及产业化现状、重点研发企业、发展方向等方面进行归纳总结。综述了我国抗体药物的研究进展及发展前景,为生物制药企业及从事生产研发的科研人员提供了参考依据。     

战胜癌症耐受性

药物耐受性，包括冗余的和相互依存的生物学通路，是研发成功的癌症疗法对策的主要障碍。新的希望可能蕴含在RNA世界中。     

本期导读

医药生物技术是生物技术首先取得突破、实现产业。化的技术领域,各种生物技“术产品被广泛应用于医疗、制药等行业,医药生物技术。已成为高技术产业发展的核心动力之一。近年来,我国医药生物技术研发和产业化取得了长足的进展。在基因工程药物和疫苗、单克隆抗体药物的研制。     

RNA药物递送载体的研究进展

核糖核酸(ribonucleic acid, RNA)疗法通过将外源RNA引入特定细胞来精准调控基因的表达，从而实现对疾病的干预。近年来，临床结果表明RNA疗法在基因调控和疾病预防上是一种十分有潜力的基因疗法。然而，RNA药物在递送过程中仍然面临如稳定性差、组织靶向性弱、免疫原性强等诸多问题，限制了RNA药物的进一步临床转化应用。本文总结了不同RNA药物的递送方式在临床前和临床实验中取得的最新研究进展，并讨论不同递送载体的应用前景和局限性，旨在为RNA药物递送方式的优化提供新的设计思路，促进RNA疗法的临床应用。     

RNA药物的发展及其在水产上的应用

基于RNA的RNA干扰和基因组编辑技术被应用于许多领域。由于其作用的特异性,使RNA成为靶点药物的候选分子。基于RNA的疾病治疗药物的研发近年来有了迅速的发展。随着养殖业的发展,病害引起的损失日益严重。运用小分子RNA药物有效保护水产动物抵抗病毒、寄生虫等的危害的研究也取得了一些成果。综述了RNA干扰和CRISPR的作用机制、原理及其在抑制水产动物病毒等方面的最新发展和应用,并结合我们的研究成果进行阐述,同时对目前相关的RNA药物进行总结,旨为今后更好地研究水产动物的RNA药物提供参考。     

寡核苷酸和小肽类药物筛选方法与新药药物设计技术学习班

(首期第一轮通知 )　　生物医药产业是当今世界发展最为迅速的两大产业之一。生物分子结构信息的研究开发利用 ,已经成为当前生物技术的一个前沿领域和研究热点 ,为各国政府部门、研究机构、高等院校瞩目 ,引起欧美各药物公司的高度重视。我国新药研发体系已由“仿制”向“创新     

全球生物制药产业发展态势

传统化学制药的黄金时代结束,新化学药品数量下降,而生物技术药物已成为当今最活跃和发展最迅速的领域。随着基因组和蛋白质组研究的深入,越来越多与人类疾病发展相关的靶标被确定,生物制药将有更多的机会获得突破性进展。综述了全球生物制药产业发展的几个态势,主要有：（1）全球生物制药产业的研究成果数量增长迅速;（2）生物制药依然是生物技术产业的重点领域,生物技术药物市场发展规模逐渐扩大,市场集中度高,主要集中于美国和大的跨国公司;（3）生物技术新药在新药研发中的比重越来越大,逐渐成为新药研发主流;（4）生物制药企业间通过加强联盟,来增强新药研发能力和降低新药研发成本;（5）各国政府均重视生物制药产业的发展,出台一系列相关政策。（6）生物疫苗、基因工程药物和基因药物具有良好的市场前景。     

我国医药产业的未来与投资

我国医药产业的发展正在经历一个由国内市场销售、生产制造、仿药市场过渡到以资本市场为动力,独家与专利产品为后盾,国际市场为效益的快速发展阶段。新兴的药物研发外包服务、医疗器械以及即将发展的医院及医院管理产业都将得到资本市场的大力支持。企业的发展已进入一个发展战略、资本注入、产业整合与市场销售为一体的新的里程。同时我国健康产业的竞争也更加激烈。2006年以来我国已经有6家医药企业完成了在美国的上市并得到了国际资本市场的关注（参见表1）。     

miRNA,lncRNA与心血管疾病

近年来,心血管疾病在我国的发病率和致死率呈逐年上升趋势,已成为威胁我国公众健康的重要疾病之一.尽管长期的研究使人们对心血管疾病有了一定的了解,但是其发病机制尚未完全清楚.非编码RNA(non-coding RNA,ncRNA)是指转录组中不编码蛋白的功能性RNA分子,包括微小RNA(microRNA,miRNA)和长链非编码RNA(long non-coding RNA,lncRNA)等.miRNA是一类在进化上高度保守,具有转录后调节活性的单链非编码小分子RNA.而lncRNA是一类转录本长度超过200个核苷酸的功能性非编码RNA分子.研究表明,这些功能性ncRNA不但在细胞增殖、分化和衰老过程中发挥着重要作用,还参与了癌症、神经退行性疾病和心血管疾病等疾病的病理进程.本文将着重概述miRNA和lncRNA在心血管疾病中的作用及其最新研究进展.     

生物制品专刊序言

生物制品是一类预防、诊断和治疗疫病的特殊制剂。生物制品的研发是融合微生物学、免疫学、分子生物学、细胞学、基因工程及发酵工艺等学科知识的综合技术体现。生物制品产业是整个生物技术产业的核心和热点。近年来,我国在生物制品研发方面取得了较大进步,为促进我国生物制品研究的交流,本期“生物制品”专刊集中展现了我国生物制品研究人员在预防生物制品、诊断制品、治疗生物制品领域所取得的最新进展。     

The forty years of medical genetics in China

Medical genetics is the newest cutting-edge discipline that focuses on solving medical problems using genetics knowledge and methods. In China, medical genetics research activities initiated from a poor inner basis but a prosperous outer environment. During the 40 years of reform and opening-up policy, Chinese scientists contributed significantly in the field of medical genetics, garnering considerable attention worldwide. In this review, we highlight the significant findings and/or results discovered by Chinese scientists in monogenic diseases, complex diseases, cancer, genetic diagnosis, as well as gene manipulation and gene therapy. Due to these achievements, China is widely recognized to be at the forefront of medical genetics research and development. However, the significant progress and development that has been achieved could not have been accomplished without sufficient funding and a well-constructed logistics network. The successful implementation of translational and precise medicine sourced from medical genetics will depend on an open ethics policy and intellectual property protection, along with strong support at the national industry level.     

犬、猫与人类心血管疾病的特点比较

随着我国小动物诊疗行业与国际兽医临床技术的接轨,国内的兽医学科向专科方向发展,小动物心血管疾病在老年动物呈现出越来越高发的迹象,临床兽医在心血管疾病的研究也越来越深入,也更多的借鉴了人类心脏病学的诊疗检查手段,通过将犬猫心血管疾病特点与人类相比较,发现两者之异同,希望能籍此指导犬猫心血管疾病诊疗,满足动物主人的需求,维护动物健康,缓解给动物主人所带来的焦虑,体现兽医在维护人类身心健康的作用。     

碳纳米管作为siRNA转运载体的研究进展

随着人们对RNA干扰分子机理的研究愈加深入,siRNA作为一种新的基因治疗药物极有可能为人类攻克癌症等难以治愈的疾病带来希望。然而,目前在RNA干扰应用中遇到的最大挑战就是如何有效地将siRNA导入靶细胞且不致引起严重的细胞毒性。碳纳米管在药物传递和基因传递等生物医学领域的潜在应用受到广泛关注;但要实现碳纳米管在基因治疗领域的应用,碳纳米管的功能化是关键,也是近几年来研究的重点。综述近年来碳纳米管作为siRNA转运载体在基因治疗领域的研究进展。     

RNAi在基因缺陷模型方面的应用

RNA干扰(RNA interference,RNAi)是指双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)分子导入细胞内后,促进与之同源的mRNA发生特异性的降解,从而高效并特异地阻断或抑制相应基因表达活性的现象。RNAi技术现已成为调控基因的表达,阐明细胞的信号通路和研究功能基因组学的有力工具,并迅速在临床医学上展现出基因药物的诱人前景。目前,人们已开始对RNAi技术在人类疾病预防和治疗中的应用进行研究．这些研究涉及到病毒感染、癌症、代谢性疾患以及遗传病等各个方面。通过综述siRNA分子的作用机制、载体构建以及其在基因缺陷模型的建立等方面的应用,从而展示出RNAi在相关疾病的分子机制研究和基因治疗方面的诱人前景。     

Reverse genetics of negative-stranded RNA viruses: a global perspective

The advent of reverse genetics technology has revolutionized the field of RNA viruses. It is now possible to manipulate even negative-stranded RNA viruses at will, and evaluate the effects of these changes on the biology and pathogenesis of these viruses. The fundamental insights gleaned from the reverse genetics-based studies over the last several years have provided a new momentum for the development of designed therapies for the control and prevention of these viral pathogens. The recombinant viruses have been exploited also as vectors for devising targeted therapies for non-viral diseases such as malignancies, and in gene therapy for inherited disorders. This review provides a brief summary of the stumbling blocks and the successes in the development of the technology for the negative-stranded RNA viruses. The many and varied applications of the recombinant vectors are also outlined.