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基因治疗一度红红火火,激起公众极大的期望。但是初期试验远不如预期的好。科研人员理智地认识到目前阶段应把研究重点放在更基础的基因结构与功能、基因表达调控及基因载体构建研究等方面。建立人类疾病相关转基因小鼠模型是开展上述研究的一个重要基础,将为基因治疗的临床实施奠定坚实的基础 。 相似文献
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基因治疗是指通过在基因水平上操纵或修饰细胞内基因的表达来治疗疾病的一种生物医学手段。近年来,基因治疗技术逐渐成熟,产业化加速,不断有重磅产品获批,已成为生物医药领域继小分子、大分子之后的一条新热门赛道。本文从基础研究、临床研究和产品获批等方面对2023年基因治疗的态势进行了分析,结果发现治疗及递送新技术的不断涌现及疾病生物学研究的深入,推动基因治疗发展进入快车道,适应证范围不断拓展,临床潜力不断获得验证,产品加速上市。2023年,基因替代治疗、基因编辑治疗和RNA治疗等基因疗法先后迎来多款突破性新产品上市,递送技术的开发和优化取得重要进展,同时基因治疗领域潜在的安全风险和有效性仍需进一步的长期跟踪研究;基因治疗的可及性也有待多渠道来进一步提高。最后,本文也对基因治疗领域的未来发展进行了展望。 相似文献
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目的基因表达调控研究进展 总被引:1,自引:0,他引:1
载体技术的发展使基因治疗中的安全性问题及外源基因的转移效率等技术难题已部分解决,越来越多的研究显示目的基因体内表达的可控性是决定基因治疗成功的关键,组织特异性启动子,诱导性调控元件,增强子,静息子及反式作用因子作用机制的阐明为改造,增强基因治疗载体表达特性,实现人类基因治疗目的基因表达的可控性,靶向性目标,为基因治疗真正进入临床奠定了基础。 相似文献
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基因治疗研究中脂质体介导的基因转移技术 总被引:2,自引:0,他引:2
对于脂质体的深入研究特别是阳离子脂质体的研制使其逐步成为重要的基因转移载体之一,并且初步应用于基因治疗研究,同时多种靶向脂质体的研制也为体内靶向基因转移和表达奠定了基础。本文就脂质体的结构、功能、在基因治疗研究中的应用以及各种靶向脂质体的研制进行了介绍。 相似文献
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基因治疗及其临床应用研究进展 总被引:4,自引:0,他引:4
基因治疗可定义为在某一个体的细胞中引入新的遗传物质,从而使该个体的疾病得到治疗的方法.基因治疗主要研究免疫治疗、细胞素/药物传递基因、药物敏感基因、药物抗性基因和选择性抗性基因治疗等.基因治疗尚仅限于体细胞,生殖细胞的基因治疗由于技术难度更大,且涉及伦理学与社会学的问题.还不在考虑之列.目前基因治疗的对象主要以恶性肿瘤为重点,同时兼顾心血管及少数遗传病。基因治疗的基本内容包括;引起疾病的缺陷基因定位(基因诊断);选择适当的载体及载体的加工、修饰与包装(基因载体);外源基因导入人体靶细胞(基因转移)的临床研究.体外基因转移已广泛应用于各类基因病的临床治疗研究;而体内基因转移目前尚未走出实验室.继美国之后,世界上许多国家都已开始实施各自的基因治疗研究计划.人类的基因病有4000多种,基因治疗前景广阔. 相似文献
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《遗传》2020,(10)
地中海贫血和血友病是由基因异常引发的常见的遗传性血液病,难以根治且可遗传给下一代,造成严重的家庭和社会负担。基因治疗的出现为遗传性疾病提供了新的治疗方案,但自1990年第1项基因治疗临床试验被批准以来,30年间基因治疗的发展并不乐观。随着基因编辑技术的发展,尤其具有编辑效率高、操作简单、成本低等优势的第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein 9)的发展,基因编辑介导的基因治疗越来越受到关注,有望根治地中海贫血和血友病等遗传性血液病。本文综述了近6年(2014~2020年)基于CRISPR/Cas9技术的β-地中海贫血和血友病基因治疗基础研究进展,总结了基于CRISPR/Cas9技术的基因治疗临床试验概况,并对CRISPR/Cas9技术用于基因治疗存在的问题和可能的解决方案进行探讨,以期为基于CRISPR/Cas9技术的遗传性血液病基因治疗相关研究提供参考。 相似文献
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本文概述了当前肿瘤基因治疗研究中存在的一些主要问题,如绝大多数治疗方案中目的基因只有一个,肿瘤基因治疗缺乏靶向性,基因转移载体的效率、安全性及容量等问题。讨论了解决这些问题的主要途径,即肿瘤多基因联合治疗、直接体内途径基因治疗与靶向基因治疗、基因转移载体的改造。 相似文献
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基因治疗能够在比较短的时间从理论设想变为现实,主要是对疾病分子生物学、基因分子生物学、病毒分子生物学的研究取得了重大的进展,同时发展了许多有关的新技术新方法。1基因治疗研究概况基因治疗的定义从基因角度可以理解为将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方... 相似文献
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真核基因的转录和转译调控是哺乳类细胞基因表达系统建立和发展的基础,外源基因的表达水平不仅决定于启动子/增强子的强弱,还与剪接信号、终止信号和poly(A)信号以及质粒的拷贝数等因素有关。另外,在基因治疗的研究中,也已寻找到多种具有组织或肿瘤特异性的启动子,来达到特异性肿瘤基因治疗的目的。 相似文献
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肿瘤自杀基因治疗中的“旁观者效应” 总被引:2,自引:0,他引:2
肿瘤自杀基因治疗中的“旁观者效应”伍志坚(第一军医大学生物化学教研室,广州510515)关键词旁观者效应自杀基因基因治疗在肿瘤的基因治疗研究中,将“自杀基因(suicidegene)”导入肿瘤细胞以激活自杀机制的策略占有重要地位。这类自杀基因包括单纯... 相似文献
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现代分子生物学及基因工程技术的发展,肿瘤的基因治疗成为近年来的研究热点。大肠癌作为世界范围内最常见的恶性肿瘤之一,针对其的基因治疗得到了广泛而深入的研究。本文综述了自杀基因、免疫基因、抗肿瘤血管基因及联合治疗大肠癌等最新研究进展。 相似文献
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《中国微生态学杂志》2016,(1)
生命科学随着时代的飞快发展,目前基因治疗对神经胶质瘤研究已是一项热门课题。翻阅国内外文献最新基因研究进展和治疗方案有:自杀基因的治疗、抑癌基因的治疗、基因对肿瘤血管破坏为目的的治疗、联合基因治疗、免疫基因的治疗等。相信随着科学的发展,基因工程技术不断地完善,不久将来神经胶质瘤基因治疗必将成为一个重要手段。 相似文献
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囊状纤维化基因的克隆成功,使得本病的基因治疗成为可能,本综述基因治疗囊状纤维化的理论基础和初步结果,对几种具有临床应用价值的载体和安全性作一重点介绍。 相似文献