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1.
简述了罕见病及孤儿药的定义和研发意义,重点介绍了美国针对孤儿药开发的现有制度法规、激励政策及管理经验,并以实例
分析从研发、注册和上市等角度探讨了美国孤儿药开发的策略,旨在为从事孤儿药开发工作的人士提供参考。 相似文献
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孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基
因治疗因能够从根本出发,给患者提供 “一劳永逸”的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的
研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为
例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。 相似文献
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对2015 年4 月25 日召开的“首届中国孤儿药研发论坛”的专家报告内容进行归纳总结,旨在为从事罕见病诊断和孤儿药研发工
作的人士提供信息参考。报告内容涉及国内外孤儿药研发现状和前景、中国孤儿药政策和审评状况、罕见病诊断以及中国孤儿药研发的机
会等。 相似文献
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对 2015 年 4 月 25 日召开的“首届中国孤儿药研发论坛”与会专家对话内容进行归纳总结,旨在为从事罕见病诊断和孤儿药研发工作的人士提供信息参考。来自产、学、研领域的专家从研发、临床、审评、投资、媒体等角度探讨了中国孤儿药研发策略。 相似文献
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过去30 年, 美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著。
对这30 年来美国FDA 批准的生物制品中孤儿药产品作一解析,回顾美国对生物制品中孤儿药的研发策略,介绍孤儿药开发的新型商业
模式,同时反思中国孤儿药研发策略。 相似文献
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目的 通过分析欧盟及其成员国的罕用药相关政策,为我国罕用药及罕见病相关制度政策的制定提供参考。方法 采用文献研究法对欧盟及其成员国法国、意大利、荷兰、英国的罕用药相关政策进行检索,并比较分析四国相关政策与制度的异同点。结果 除欧盟统一的罕用药政策外,法国、意大利、荷兰以及英国均制定了相应的罕用药制度,设立罕见病治疗指导中心,有针对罕用药研发与价格制定的政策与措施,对于罕见病的治疗有相应的医疗保障制度,相应的政策制度较为完善。 结论 我国可借鉴其经验尽快制定罕见病的相关定义,建立罕见病中心,出台相应的研发激励与价格制定政策,并完善罕用药的报销与罕见病的医疗保障。 相似文献
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该年度报告涉及2013 年最新上市的56 种新药及生物制品,包括20 种新孤儿药和10 种全新药物,以及获得美国FDA“新突破药物”称号的前3 名药物。此外,该年度报告还讨论了30 种重要的延伸性新药(新适应证、新剂型和现有药物的新复方),以及19 种年内首次获批但在该报告结束时尚未上市的新药。 相似文献
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该年度报告涉及2013 年最新上市的56 种新药及生物制品,包括20 种新孤儿药和10 种全新药物,以及获得美国FDA“新突破药物”称号的前3 名药物。此外,该年度报告还讨论了30 种重要的延伸性新药(新适应证、新剂型和现有药物的新复方),以及19 种年内首次获批但在该报告结束时尚未上市的新药。 相似文献
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该年度报告涉及2013 年最新上市的56 种新药及生物制品,包括20 种新孤儿药和10 种全新药物,以及获得美国FDA“新突破药物”称号的前3 名药物。此外,该年度报告还讨论了30 种重要的延伸性新药(新适应证、新剂型和现有药物的新复方),以及19 种年内首次获批但在该报告结束时尚未上市的新药。 相似文献
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介绍汤森路透Cortellis 竞争情报分析数据库报道的市场上高额的溶酶体贮积症和其他罕见疾病治疗药物的合作协议以及该领域某些重要的有前景的候选治疗药物。 相似文献
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2014 年5 月汤森路透集团的科学创新监管中心(CIRS)发表了一份“R&D Briefing 54”的报告。基于该报告对新活性物质的统计数据,分析美、欧、日三个药物审批机构,即美国食品与药品管理局、欧洲药物管理局和日本药品与医疗器械管理局的新药审批趋势。 相似文献
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2016 年 12 月,美国、欧盟和日本共批准 42 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。 对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。 相似文献
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2016 年7 月,美国、欧盟和日本共批准36 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。
对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。 相似文献
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2016 年 11 月,美国、欧盟和日本共批准 19 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。 对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。 相似文献
16.
2016 年4 月,美国、欧盟和日本共批准42 个新药,包括新分子实体、新有效成分、新生物制品、新增适应证及新剂型药物。
对全球首次获得批准的新分子实体、新有效成分、新生物制品进行分析,重点介绍这些药物的临床研究结果和研发历史进程。 相似文献